西西西:

Hannah A Blair1

  • 1Springer Nature, Private Bag 65901, Mairangi Bay, Auckland, 0754, New Zealand. pdd@adis.com.

Paediatric drugs
|January 28, 2026
PubMed
概括

多克西西丁和多克斯里布蒂明 (KYGEVVI®) 是治疗二胺基因酶2缺乏症 (TK2d) 的新疗法. 这些胺基核酸在2025年11月获得美国FDA批准,适用于符合条件的成人和儿科患者.