"在CF患者中使用elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor治疗的副作用与不良影响"
J B A Gorgels1, J Koopman1, E C van der Hout1
1University Medical Centre Utrecht.
埃莱克萨卡夫托/特扎卡夫托/伊瓦卡夫托 (ETI) 治疗显著改善了成年囊性纤维化 (CF) 患者的肺功能和BMI. 恢复CFTR功能的大多数副作用是自我限制的,与药物毒性的持续不良影响不同.
科学领域:
- 肺部病理学 肺部病理学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 遗传学 遗传学是一种遗传学.
背景情况:
- 对于至少有一个F508del突变的囊性纤维化 (CF) 患者,Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) 治疗是有效的.
- 临床试验经常招募有限的患者子集,影响现实世界的适用性.
- 区分副作用 (从CFTR功能恢复) 和不良影响 (药物毒性) 对于管理ETI治疗至关重要.
研究的目的:
- 评估ETI在患有CF的成年人中的实际有效性和耐受性.
- 要区分与ETI治疗相关的副作用和不良影响.
- 根据基线肺功能和基因型分析子组反应.
主要方法:
- 对198名患有CF的成年人进行了回顾性单中心队列研究,该研究启动了ETI.
- 收集的数据包括临床参数,实验室结果和不良事件.
- 根据ppFEV1和基因型进行了子组分析.
主要成果:
- ETI治疗导致显著改善:+11.2% ppFEV1,+0.7 kg/m2 BMI,-43.7 mmol/L 汗液化物,并降低了恶化率 (70对12).
- 常见的副作用包括唾液增加,咳和头痛,通常与CFTR恢复有关.
- 疲劳和情绪变化等不良反应更持久,影响治疗的延续.
结论:
- 在成年CF患者中,ETI表现出强大的现实世界疗效.
- CFTR恢复的副作用通常是自我限制的.
- 药物毒性的不良影响更持久,可能导致ETI停止治疗.
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