在 nusinersen 治疗后使用 risdiplam 持续改善脊髓肌缩患者上肢运动功能:一个多中心体验
Xi Cheng1, Yun Ma2, Li-Qiang Yu3
1Department of Geriatrics, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University, Nanjing Medical University, Nanjing, Jiangsu, China.
对于脊柱肌肉缩 (SMA) 患者来说,从努西纳森转换为RISDIPLAM是安全的,保持运动功能的改善. 这项现实研究支持疾病修饰疗法之间的过渡.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 遗传学 是一个遗传学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 脊髓肌肉缩 (SMA) 是一种遗传的神经肌肉疾病.
- 疾病修饰疗法 (DMT),如nusinersen和risdiplam,用于SMA治疗.
- 由于方便,成本或不良事件,患者可能会转换DMT.
研究的目的:
- 在SMA患者中,评估从努西森森转换为RISDIPLAM的安全性和有效性.
- 分析中国DMT转换的真实临床数据.
主要方法:
- 对11名患有5q-SMA的患者进行了回顾性分析,这些患者从nusinersen转换为risdiplam.
- 从中国江苏省的四个医疗机构收集的数据.
- 使用RULM分数评估的运动功能,在切换前和之后进行后续评估.
主要成果:
- 与基线相比,在转换为risdiplam后,观察到RULM得分的持续改善.
- 在从nusinersen过渡到risdiplam后,没有报告任何重大不良事件.
- 这项研究包括了11名患者在这个现实世界的分析.
结论:
- 对于SMA患者来说,从nusinersen转换为risdiplam似乎是安全的.
- 这种过渡有助于在现实环境中持续改善运动功能.
- 需要对更大的样本和对照组进行进一步的研究.
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