在具有基线但没有基线后数据的参与者中处理缺失的数据

科学领域:

• 生物统计学 生物统计学
• 临床试验方法论 临床试验方法论
• 数据分析 数据分析

背景情况:

• 随机分配给治疗但缺乏基线后数据的参与者在临床试验中构成了重大挑战.
• 保持随机化完整性需要将这些参与者纳入分析.
• 估计停止参与者的假设结果是必不可少的,因为缺乏关于事件和结果的数据.

研究的目的:

• 评估临床试验中处理没有基线后数据的参与者的各种分析策略.
• 确定保留随机化的方法,同时提供公正的治疗效果估计.
• 为了比较基于归算和基于概率的分析在模拟和现实数据中的性能.

主要方法:

• 不同的统计模型的比较,包括使用基线作为共变量,限制基线值和不受约束的分析.
• 使用模拟研究和对真实临床试验数据的分析.
• 专注于一种策略,将零的变化分配到基线后的第一个访问,并将基线作为共变量.

主要成果:

• 与无约束模型相比,将基线作为共变量或约束基线值纳入的模型显示出类似的,优异的结果.
• 将变化设置为零,并使用基线作为共变量的策略有效控制了I型错误,并显示出强大的力量.
• 当失踪是随机的或与治疗相关的时,治疗对比仍然是公正的,但与结果相关的失踪引入了群体内偏差,尽管它在各支队伍之间平衡.

结论:

• 对于管理临床试验中没有基线后数据的参与者来说,没有单一的分析方法是普遍最佳的.
• 选择方法应根据临床试验的具体特征和缺失数据的性质进行调整.
• 使用基线作为共同变量的拟议策略为处理这些参与者提供了一个强大的方法,平衡统计能力和错误控制.