杜琴肌肉发育不良症的运动功能变化:在维尔托拉森治疗期间使用传统和脊柱肌肉缩基于评估的病例系列

Hideyuki Iwayama1, Shingo Numoto1, Yoshiteru Azuma1

  • 1Department of Pediatrics, Aichi Medical University School of Medicine, Nagakute, Japan.

Pediatric neurology
|February 15, 2026
PubMed
概括

费城儿童医院的神经肌肉疾病婴儿测试 (CHOP-INTEND) 在用viltolarsen治疗的晚期杜申肌肉发育不良 (DMD) 患者中有效检测出微妙的改善,与传统的运动功能测试不同.