CD19 CAR T细胞在复发性/耐药性外性B-ALL中的结果:一个多站点的回顾性队列审查

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 免疫治疗是一种免疫疗法.
• 儿科瘤学 儿科瘤学

背景情况:

• CD19仿真抗原受体T细胞 (CD19-CAR) 是骨髓 (BM) B细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 的确立治疗方法.
• 有限的数据存在于CD19-CAR对外骨髓性白血病 (EMD) 和中枢神经系统 (CNS) 参与的疗效.
• 复发性/耐药性B-ALL与骨外或中枢神经系统疾病存在重大治疗挑战.

研究的目的:

• 评估CD19-CAR治疗在儿童和年轻成人B-ALL和活跃的骨外或中枢神经系统疾病患者的疗效.
• 基于疾病部位 (BM,EMD,中枢神经系统) 和疾病负担 (高与低) 的结果进行比较.
• 为了确定影响CD19-CAR治疗后生存和无事件生存的预后因素.

主要方法:

• 在308名接受CD19-CAR.治疗的儿童和年轻成年人进行了多站点的回顾性审查.
• 患者被分类为活跃的中枢神经系统疾病 (n=36),活跃的非中枢神经系统EMD (n=21) 或孤立的BM疾病 (iBM,n=251) 队列.
• 综合存活率 (OS) 和无事件存活率 (EFS) 的分析,按疾病部位和负担分层.

主要成果:

• 在24个月的总生存率为iBM的71.5%,EMD的66.7%,中枢神经系统队列的57.0% (p=0.032).
• 在24个月的无事件生存率为iBM的51.8%,EMD的45.8%,中枢神经系统队列的35.2% (p=0.035).
• 在EMD或中枢神经系统中疾病负担较高的患者与疾病负担较低的同行相比,具有明显较低的OS和EFS.

结论:

• CD19-CAR疗法在复发性/耐药性B-ALL与活跃的EMD或中枢神经系统疾病中显示出潜在的疗效.
• 在骨髓外或中枢神经系统部位的高疾病负担是劣质结局的重要预测因素.
• 强化输注前评估和治疗策略对于患有高负担外骨髓或中枢神经系统疾病的患者是有必要的.