相关实验视频
Updated: Feb 19, 2026

Development of New Therapeutic Applications Using Microfluidics
Published on: October 1, 2007
医学发展和罕见疾病的获取:我们能做得更好吗?
Carla E M Hollak1,2,3, Noa Rosenberg2, Colinda Post1,2,4
1Department of Endocrinology and Metabolism, Amsterdam UMC, Amsterdam Gastroenterology Endocrinology Metabolism (AGEM) Research Institute, Expertise Center for Inborn Errors of Metabolism, University of Amsterdam, Amsterdam, the Netherlands.
学术研究人员必须加强他们在孤儿药物开发中的作用,以改善获取和负担能力. 在所有阶段进行更大的参与,监管培训和可持续定价框架对于罕见疾病治疗至关重要.
科学领域:
- 分子生物学和基因组学
- 罕见疾病研究研究.
- 孤儿药的发展 孤儿药的发展
背景情况:
- 基因组学的进步提高了罕见疾病的理解和向治疗.
- 孤儿药物开发面临着复杂的监管和可访问性问题.
- 专业治疗的高价格和不确定的有效性凸显了系统性缺陷.
研究的目的:
- 分析学术研究人员在孤儿医药开发中的作用.
- 识别罕见疾病治疗的开发,监管和可访问性方面的挑战.
- 提出改善学术参与和医药负担能力的战略.
主要方法:
- 文献综述和对学术贡献对孤儿医学发展的分析.
- 检查当前行业驱动的发展模式和学术界与行业的互动.
- 评估现有的监管和市场准入框架.
主要成果:
- 学术贡献集中在早期的研究中,缺乏连续性.
- 在监管事务,市场准入,定价和许可方面,学术专业知识有限.
- 工业驱动的发展往往将学术界排除在外,导致反应性角色.
结论:
- 在所有发展阶段持续的学术参与至关重要.
- 整合监管和市场准入培训对于研究人员来说至关重要.
- 建议建立独立的学术界与行业协作和社会责任的框架,以提高罕见疾病治疗的可获得性和可负担性.
相关概念视频
Prescription, Nonprescription and Orphan Drugs
The misuse and addiction to prescription drugs is a growing problem that can affect people of all age groups, specifically teenagers. This can happen when prescription medications are used in ways not intended by the prescriber, such as taking someone else's prescription or using medication for...
Drug Products: Biologics, Biosimilars and Interchangeables
Microorganisms in Medicine and Therapeutics
Pharmacogenomics: Identification of New Drug Targets
Impact of Pharmacokinetic–Pharmacodynamic Models: Regulatory Decisions
Drug Control Governance: Regulatory Bodies and Their Impact

