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Updated: May 5, 2026

Assessment of Child Anthropometry in a Large Epidemiologic Study
Published on: February 2, 2017
异形性矮身儿童的索马卡西坦:一个随机对照的第三阶段研究
M Jennifer Abuzzahab1, Andrew Dauber2, Michael Højby3
1Department of Endocrinology and the McNeely Pediatric Diabetes Center, Children's Minnesota, St. Paul, Minnesota, USA.
每周服用一次索马卡西坦的疗效和安全性与每天注射生长激素 (GH) 在异常矮身 (ISS) 的儿童中具有相似的效果和安全性. 这种长效的GH选择为儿科患者提供了潜在的治疗负担降低.
科学领域:
- 儿科内分泌学 儿科内分泌学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 每天注射生长激素 (GH) 是异常性矮身 (ISS) 的标准,但治疗负担很大.
- 长效配方旨在改善粘附性并减少每日注射的影响.
研究的目的:
- 为了评估每周一次的索马卡西坦与每日GH相比,ISS儿童的疗效和安全性.
- 评估患者报告的与新治疗方案相关的结果.
主要方法:
- 全球,第三阶段,随机化,开放标签,主动受控研究 (REAL8) 涉及88名未经治疗的儿童与ISS.
- 参与者被随机分配,每周接受一次索马卡西坦 (0.24毫克/公斤/周) 或每天GH (0.050毫克/公斤/天) 皮下治疗52周.
主要成果:
- 52周的平均身高速度在两组之间是可比的 (somapacitan: 10.2厘米/年,每日GH: 10.6厘米/年),证实非劣势.
- 观察到类似的安全性概况,大多数不良事件是轻微的,与研究产品无关.
- 患者报告的结果指标表明,对索马卡西坦的治疗负担有利.
结论:
- 每周一次的索马卡西坦是一种安全有效的替代方案,用于每天GH的儿童与ISS.
- 患者报告的有利结果表明潜在的治疗体验有所改善.
- 这项研究支持每周一次的索马卡西坦作为儿科ISS的可行的未来治疗选择.
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