在Sjögren病中定义临床有用的终点的演变和前景
Maxime Beydon1, Simon J Bowman2, Raphaèle Seror3
1Sorbonne Université, INSERM, Institut Pierre Louis d'Epidémiologie et de Santé Publique, Equipe PEPITES, AP-HP, Hôpital Pitié Salpêtrière, Département de Santé Publique, Centre de Pharmacoépidémiologie (Cephepi), F75013 Paris, France; Department of Rheumatology, Hôpital Bicêtre, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Université Paris-Saclay, Le Kremlin-Bicêtre, France.
评估肖格伦病 (SjD) 需要评估系统活动和患者报告的结果. 像STAR这样的新复合终点正在出现,但需要进一步精细化以捕捉完整的疾病谱.
科学领域:
- 类风湿病学 类风湿病学
- 临床试验设计 临床试验设计
- 患者报告的结果
背景情况:
- 斯约格伦病 (SjD) 结果评估已经从各种规模演变为经过验证的指数,如EULAR斯约格伦综合征患者报告指数 (ESSPRI) 和EULAR斯约格伦综合征疾病活动指数 (ESSDAI).
- 这些指数为在临床试验中评估症状和全身活性提供了共同的框架.
- 从历史上看,SjD早期的阳性试验主要使用ESSDAI作为主要结果指标.
研究的目的:
- 审查Sjögren病临床试验终点的演变.
- 突出评估系统活动和患者报告结果 (PROs) 的重要性,以全面了解SjD.
- 讨论新出现的复合终点和结果测量发展的未来方向.
主要方法:
- 文献综述,重点关注Sjögren病结局指标的历史发展和当前状态.
- 在临床试验中分析系统活性 (ESSDAI) 和患者报告的结果 (ESSPRI) 之间的相关性.
- 检查新的复合终点,如Sjögren的评估响应工具 (STAR).
主要成果:
- 在第一批阳性Sjögren病试验中,ESSDAI是主要终点.
- 系统性活性 (ESSDAI) 并非总是与患者报告的结果 (ESSPRI) 相相关.
- 像STAR这样的新兴复合终点旨在整合系统和患者报告的措施,但由于潜在的安慰剂效应,可能需要改进.
结论:
- 系统性活动和PRO的双重评估对于捕捉雪格伦病的全谱至关重要.
- 目前的结果指标,包括ESSDAI,ESSPRI,以及像STAR这样的新兴工具,可能需要改进以解决安慰剂效应并捕捉临床上有意义的改善.
- 未来的Sjögren病研究应该将器官损伤,爆发,组织学反应以及与淋巴瘤和死亡率等重大事件的联系纳入结果评估中.
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