评估在骨关节炎试验中使用历史性安慰剂控制的可行性
Justine Monseur1, Emma Barbeau1, Anne-Françoise Donneau1
1Research Unit Public Health, From Biostatistics to Health Promotion, University of Liège, 4000 Liège, Belgium.
Epidemiologia (Basel, Switzerland)
|February 20, 2026
概括
在骨关节炎 (OA) 随机对照试验 (RCT) 中用实时数据取代历史的安慰剂数据是不可行的. 即使使用先进的匹配技术,安慰剂反应仍然存在显著差异,这限制了在OA研究中使用历史对照的可能性.
科学领域:
- 临床试验 临床试验
- 类风湿病学 类风湿病学
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 在随机对照试验 (RCT) 中招募和保留是具有挑战性的,特别是在安慰剂手臂中.
- 历史的安慰剂数据提供了一个潜在的解决方案,但其与实时数据的可比性是不确定的.
研究的目的:
- 评估在骨关节炎 (OA) RCT 中用历史的安慰剂数据取代安慰剂对照组的可行性.
- 评估OA临床试验中历史对照数据的各种匹配技术.
主要方法:
- 从三个膝盖OARCT (2009年,2013年,2017年) 的数据分析.
- 开发和验证匹配技术,包括直接协变量调整,精确/近邻匹配和倾向得分匹配.
- 使用疼痛视觉模拟尺度 (VAS) 对安慰剂反应的比较.
主要成果:
- 最初的调整显示,在调整历史安慰剂反应方面取得了适度的成功.
- 验证显示了真实和历史的安慰剂VAS变化之间的显著差异.
- 先进的匹配技术未能消除试验中VAS安慰剂反应的变异性.
结论:
- 在OA RCT中用历史的安慰剂数据取代真正的安慰剂组在很大程度上是不可行的.
- 在OA试验中安慰剂效应是复杂的,历史对照数据有局限性.
- 在VAS疼痛变化中存在实质性的变化,即使在不同研究中类似的OA患者中也是如此.


