在患有2型斑点长长膜症患者的状神经缩因子的I期扩展研究的结果

科学领域:

• 眼科医生 眼科 眼科
• 视网膜疾病 视网膜疾病
• 基因治疗 基因治疗

背景情况:

• 2型黄斑端膜炎 (MacTel) 是一种进展性视网膜疾病,影响中央视力.
• 目前对MacTel的治疗方法有限,这凸显了对新型治疗方法的需求.

研究的目的:

• 为了评估长期安全性和视网膜成像结果的NT-501,一个基因疗法设计释放状神经营养因子,在患有MacTel.患者中.
• 评估NT-501在延长后续期间的耐用性和有效性.

主要方法:

• 一个I期,开放标签,多中心延伸研究,涉及6名参与者与双边MacTel谁完成了之前的60个月的研究.
• 通过手术将NT-501植入物放置在研究眼睛中,同伴眼睛作为自然史控制器.
• 通过不良事件和最佳校正视敏度 (BCVA) 变化来评估安全性;视网膜成像评估了圆形区域 (EZ) 区域损失.

主要成果:

• 在整个9年的研究期间,NT-501植入物被保留,所有眼部治疗出现的不良事件都是轻度至中度的.
• 从基线开始,没有研究眼睛的BCVA损失≥15个字母;只有一个眼睛在108个月后显示≥10个字母的损失.
• 与未经治疗的眼睛相比,研究中的眼睛表现出较低比例的增加EZ区域损失,这表明有保护作用.

结论:

• NT-501被耐受性良好,并在对MacTel治疗的9年随访中显示出良好的安全性.
• 这些发现支持进一步研究NT-501在管理MacTel和维护视觉功能的长期疗效.