一个随机的开放标签试验试验,比较mycophenolate mofetil没有免疫抑制在有限的皮肤系统性硬化症 (MINIMISE-Pilot)

科学领域:

• 类风湿病学 类风湿病学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 菌酸 (MMF) 是扩散性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 的标准,但不限于皮肤系统性硬化症 (lcSSc).
• 这在管理lcSSc进展方面存在潜在的差距.
• 这项MINIMISE-Pilot研究旨在评估货币基金在lcSSc.中的可行性.

研究的目的:

• 测试一个MMF的开放标签,事件驱动的随机试验的可行性,与没有免疫抑制在lcSSc.
• 评估货币货币基金对lcSSc进展的新型复合终点的影响.

主要方法:

• 使用事件驱动复合终点进行随机试验的可行性评估.
• 最小化终点包括肺纤维化,肺高血压,危机,心力衰竭,肠道问题,血管并发症或死亡.
• 参与者根据反中心素抗体 (ACA) 状态进行了分层.

主要成果:

• 招募证明具有挑战性,有43名参与者随机选择 (21名为MMF手臂).
• 该研究因招募人数低于60名参与者的门而提前结束.
• 在治疗期间没有出现临床恶化的终点;MMF的坚持最初很高,但随着时间的推移而下降.

结论:

• 迷你飞行员成功实现了可行性目标,通过展示低招聘率,导致提前终止.
• 该研究的概念和在lcSSc中使用货币货币基金的理由仍然很强大.
• 调查结果表明,在英国进行短期随访的多站点随机试验是不可行的,这为未来的MMF在lcSSc中的研究设计提供了信息.