患者,临床医生和研究对多发性骨髓瘤重要结果的优先考虑:一种混合方法研究
Maria Mainou1, Thomas Karagiannis1, Eirini Pagkalidou2
1Clinical Research and Evidence-Based Medicine Unit, Second Medical Department, Aristotle University of Thessaloniki, Hippokration General Hospital, Thessaloniki, Greece.
多发性骨髓瘤研究中的患者优先级往往不同于试验终点. 对于患者来说,生活质量至关重要,而试验更多地关注的是无进展的生存,突出了以患者为中心的临床试验设计的需要.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 临床试验 临床试验
- 患者报告的结果
背景情况:
- 多发性骨髓瘤研究越来越多地使用代用终点来获得更快的药物批准.
- 这些替代终点可能与以患者为中心的优先事项或价值观不一致.
- 了解患者和临床医生的观点对于相关的临床试验设计至关重要.
研究的目的:
- 识别和比较多发性骨髓瘤患者和临床医生评估的结果.
- 将这些患者和临床医生的优先事项与多发性骨髓瘤随机对照试验 (RCT) 中使用的终点进行对比.
主要方法:
- 一个混合方法研究,结合了定性访谈和定量调查.
- 采访了10名患者和6名临床医生,确定了关键的治疗重点.
- 对117名患者和105名临床医生的调查比较了结果的重要性和与RCT终点的一致性.
主要成果:
- 患者和临床医生都将生活质量 (QoL) 列为首要任务.
- 临床医生比患者更倾向于整体生存 (OS) 和无进展生存 (PFS).
- 患者优先考虑疼痛减轻显著超过试验终点,如PFS和响应率.
结论:
- 在多发性骨髓瘤研究中,患者优先级 (QoL,疼痛减轻) 和常见的RCT终点 (PFS,响应) 之间存在很大的差距.
- 虽然临床医生与试验终点 (PFS) 显示了一些对齐,但他们也评估了QoL和OS.
- 未来的多发性骨髓瘤试验设计应纳入以患者为中心的结果,以更好地反映患者的生活经验.
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