对氨酸特异性脱甲酶1 (LSD1) 抑制剂bometedemstat用于基本血小板血的第二阶段研究

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 基本血小板血 (ET) 是一种骨髓增殖性瘤,其特征是血小板数量升高.
• 目前的ET治疗旨在降低血栓形成风险,但可能存在局限性或副作用.
• 需要新的治疗策略来改善ET的疾病过程和患者的治疗结果.

研究的目的:

• 评估梅德斯塔特在患有基本血栓塞瘤的患者中的安全性和有效性.
• 评估药物降低血小板和白细胞计数的能力.
• 为了研究梅德斯塔特对分子标记物和临床事件的影响.

主要方法:

• 一项2期临床试验,涉及73名需要细胞减小的ET参与者.
• 参与者接受了bomedemstat,剂量进行了定位,以达到目标血小板计数 (200-400×10^9/L).
• 主要终点包括安全性和反应,定义为血小板数 ≤400×10^9/L,24周没有新的血栓栓塞事件.

主要成果:

• 在24周后,77%的可评估参与者实现了反应 (血小板数 ≤400×10^9/L).
• 在大多数参与者身上观察到血小板和白细胞数量持续下降.
• 观察到变异性等位基因频率 (CALR,JAK2,MPL) 的下降,以及可管理的不良事件.

结论:

• 博梅德斯塔特在患有基本血栓细胞血症的患者中表现出临床相关的活性.
• 该药物表现出可管理的安全性概况,在某些情况下,不良事件导致治疗修改.
• 博梅德斯塔特代表了对ET管理的潜在新疗法选择.