诺南综合征儿童每周服用一次索马卡西坦:随机对照第三期试验
Alexander A L Jorge1, Assunta Albanese2, Michael Højby3
1Genetic Endocrinology Unit (LIM25), Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo (FMUSP), 05403-010, Brazil.
在患有努南综合征的儿童中,与每日生长激素 (GH) 注射相比,每周一次的索马卡西坦显示出更高的身高速度. 这种长效的GH选择显示了类似的安全性,为患者和护理人员提供了更方便的治疗.
科学领域:
- 儿科内分泌学 儿科内分泌学
- 遗传学和罕见疾病
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 努南综合征是一种遗传性疾病,通常用每日生长激素 (GH) 注射来治疗,这造成了严重的治疗负担.
- 索马卡西坦是一种新型,长效的与白蛋白结合的GH,旨在每周给药一次.
- 评估替代GH疗法对于改善儿科患者的治疗坚持和治疗结果至关重要.
研究的目的:
- 在患有努南综合征的儿童中,与每日GH相比,每周服用一次索马卡西坦的疗效和安全性进行评估.
- 为了确定索马卡西坦是否为生长提供非劣质或优质的治疗选择.
- 评估索马帕西坦在这个儿科群体中的耐受性和安全性.
主要方法:
- 一项为期52周的随机化,开放标签,主动控制的第3期研究 (REAL8) 涉及77名诺南综合征的未经治疗的儿童.
- 参与者被随机分为2:1接受每周一次索马卡西坦 (0.24毫克/千克/周) 或每天GH (0.050毫克/千克/天).
- 主要终点是52周年化身高速度;次要终点包括身高标准偏差得分和安全性评估的变化.
主要成果:
- 索马卡西坦的平均年化高度速度 (10.4厘米/年) 与每日GH (9.2厘米/年) 相比显著更高,证实了优越性 (p<0.01).
- 与基线的身高标准偏差得分的变化在索马卡西坦 (1.07) 时比每日GH (0.75) 时更大.
- 索马帕西坦耐受性很好,并表现出与每日GH相比的安全性.
结论:
- 每周服用一次索马卡西坦是一种安全有效的治疗方法,用于治疗诺南综合征的儿童的矮身.
- 与52周的每日GH相比,索马帕西坦在身高速度方面表现出非劣势性和优越性.
- 类似的安全性和耐受性概况表明,索马卡西坦是每日GH治疗的可行,不那么沉重的替代品.
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