在有症状的阻塞性多变性心肌病症中发挥作用:FOREST-HCM长期研究
Albree Tower-Rader1, Ahmad Masri2, Michael E Nassif3
1Cardiology Division, Department of Medicine, 55 Fruit St, Yawkey 5B, Massachusetts General Hospital, Boston, MA 02114, USA.
延长的aficamten治疗显著改善了阻塞性多变性心肌病 (oHCM) 患者的症状和血液动力学. 心脏肌抑制剂在96周内显示持续有效性和良好的安全性.
科学领域:
- 心脏病学 心脏病学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 超性心肌病 (HCM) 的特征是心肌缩,并且经常出现阻塞性症状.
- 心脏肌肉酶抑制剂通过向HCM的潜在超收缩性,提供了一种新的治疗方法.
- 阿菲卡门是一种口服选择性心脏肌抑制剂,旨在治疗症状阻塞性HCM (oHCM).
研究的目的:
- 评估在有症状的oHCM患者中使用aficamten延长治疗的安全性和有效性.
- 评估接受aficamten的患者的长期血液动力学和临床结果.
主要方法:
- 森林-HCM研究 (NCT04848506) 是一个开放的标签试验,用于完成先前aficamten研究的患者.
- 招募了296名患有oHCM的患者,累计暴露达到了352个患者年.
- 安全性和有效性终点被评估到96周的随访.
主要成果:
- 在第12周和第96周,Aficamten显著降低了瓦萨尔瓦左心室外流通道梯度 (P < 0.0001).
- 临床改善包括NYHA类和堪萨斯城心肌病问卷得分,对左心室喷射率 (LVEF) 的影响最小.
- 治疗出现的严重不良事件很低 (12.2%),没有死亡或与aficamten相关的心力衰竭; LVEF<50%发生在3.4%的患者中.
结论:
- 扩展的aficamten治疗在症状的oHCM中提供了早期和持续的血液动力学和临床益处.
- 心脏肌抑制剂显示出良好的安全性,心房的发病率低,LVEF降低.
- 阿菲卡门特是阻塞性多变性心肌病的长期治疗的有希望的治疗选择.
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