一个新的数字双胞胎策略,以检查随机临床试验对现实世界人口的影响
Phyllis M Thangaraj1, Sumukh Vasisht Shankar1, Sicong Huang2
1Section of Cardiovascular Medicine, Department of Internal Medicine, Yale School of Medicine, New Haven, CT, USA.
我们创建了RCT-Twin-GAN,这是一种创新的AI模型,可以生成临床试验的数字双胞胎. 这允许在不同患者群体中模拟治疗效果,提高医学研究的概括性.
科学领域:
- 人工智能在医学中的应用
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 随机临床试验 (RCT) 对医疗实践至关重要,但往往缺乏跨不同患者群体的概括性.
- 试验之间患者特征的变化可能导致不同的治疗效果估计,使临床决策复杂化.
研究的目的:
- 开发一个生成对抗网络 (GAN) 模型,RCT-Twin-GAN,能够生成RCT的"数字双胞胎".
- 通过使用现实数据,评估模型在不同患者群体中模拟和翻译治疗效果的能力.
主要方法:
- 开发RCT-Twin-GAN,这是一个统计学上的GAN模型,用于生成合成RCT数据,条件是从目标人群中的共变量分布.
- 应用该模型来复制缩血压干预试验 (SPRINT) 和控制糖尿病心血管风险的行动 (ACCORD) 血压试验中观察到的不同治疗效应.
- 从一项试验的干预中产生的数字双胞胎的评估无心血管事件生存率,但取决于另一项试验的患者群体.
主要成果:
- 通过RCT-Twin-GAN生成了具有平衡治疗臂的数字双胞胎 (MASMD 0.019).
- 与SPRINT (MASMD 0.46) 相比,以ACCORD共变量为条件的SPRINT双胞胎与ACCORD群体 (MASMD 0.0082) 的相似性有所改善.
- 数字双胞胎准确地重现了SPRINT (0.75对0.79) 的显著结果和ACCORD (0.88对0.87) 的非显著结果,证明了治疗效应的成功转化.
结论:
- RCT-Twin-GAN有效地模拟了RCT衍生的治疗效应在不同患者群体中的转化.
- 这种人工智能驱动的方法提高了临床试验结果对现实世界患者队伍的概括性.
- 该方法有望通过弥合试验群体和不同患者群体之间的差距来提高医学研究的适用性.
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