麦西坦坦与儿科肺动脉高血压 (TOMORROW) 治疗标准:一项随机临床试验
Rolf M F Berger1, D Dunbar Ivy2, Julian I Borissoff3
1Center for Congenital Heart Diseases, Pediatric Cardiology, Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen, University of Groningen, Groningen, Netherlands.
在TOMORROW试验中,发现macitentan的药理动力学在儿科肺动脉高血压 (PAH) 中充足. 与标准护理相比,macitentan对患有PAH的儿童的生活质量有潜在的好处.
科学领域:
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 儿科医学 儿科医学
- 心脏病学 心脏病学
背景情况:
- 儿科肺动脉高血压 (PAH) 需要有效和安全的长期治疗.
- 马西坦是一种内甲素受体对抗剂,用于成人PAH,但其在儿童中的使用需要评估.
- 儿科PAH的护理标准 (SoC) 不同,需要进行比较研究.
研究的目的:
- 评估macitentan在患有PAH的儿科患者中的药理动力学 (PK),疗效和安全性.
- 将macitentan的长期结果与该人群的标准护理 (SoC) 进行比较.
- 为了确认2至18岁儿童的马西坦的适当的基于体重的剂量.
主要方法:
- 在TOMORROW第三阶段试验中,有148名儿科患者 (WHO-FC I-III) 被随机分配给macitentan或SoC.
- 主要终点:第12周马西坦及其活性代谢物的稳定状态血度.
- 二级终点:临床事件发生的时间,安全性,NT-proBNP水平和生活质量 (QoL).
主要成果:
- 马西坦达到适当的稳定状态血度,与成年人PK概况一致.
- 在对疾病进展,住院治疗或死亡率的时间到事件分析中,没有观察到macitentan和SoC之间的统计学上显著差异.
- 与SoC相比,macitentan在儿科患者及其父母的QoL中显示出临床上有意义的改善.
结论:
- 在TOMORROW研究中,macitentan的剂量方案被证实对儿科PAH患者充足.
- 马西坦的安全性与成年人群中观察到的安全性相一致.
- 结果表明,macitentan与SoC相比具有潜在的益处,特别是在改善PAH儿童的生活质量方面.
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