进行量化以患者为中心的益处风险评估的挑战:在Ph + ALL进行的实例研究,有效性数据未成熟
Ajibade Ashaye1, Caitlin Thomas2, Vamsi Kota3
1Takeda Development Center Americas, Inc., 500 Kendall Street, Cambridge, MA, 02142, USA. ajibade.ashaye@takeda.com.
定量效益风险评估 (qBRA) 帮助癌症患者权衡治疗的优缺点. 这项研究解决了qBRA的挑战,表明波纳替尼比伊马替尼更受青,特别是在更长的生存效益方面.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 卫生经济学 卫生经济学
- 决策科学 决策科学 决策科学
背景情况:
- 量化利益风险评估 (qBRA) 对于了解患者对癌症治疗的偏好至关重要.
- 在qBRA中的挑战包括属性依赖性,主导性和早期临床试验数据的不确定性.
研究的目的:
- 为了说明qBRA的挑战和解决方案,使用费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病治疗偏好的案例研究.
- 为了评估患者在ponatinib + 化疗和imatinib + 化疗之间的偏好.
主要方法:
- 离散选择实验 (DCE) 来引起患者的偏好.
- 对属性主导和相互作用效应的缓解策略 (总体存活率 - OS,缓解持续时间 - DOR).
- 两变和概率灵敏度分析,以处理不确定的疗效数据.
主要成果:
- 在没有有效性差异的情况下,52.9%的参与者更喜欢ponatinib.
- 随着波纳替尼的DOR和OS较长,偏好增加到71.6%.
- 高概率 (77.5%-93.0%) >70%偏好ponatinib,具有显著的OS/DOR增益;结果在各子组中一致.
结论:
- 该研究成功地展示了解决量化利益风险评估中的关键挑战的方法.
- 在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中,波纳替尼比伊马替尼是首选的治疗选择,特别是当与显著的生存优势相关时.
- 这些发现支持在癌症治疗的临床决策中使用qBRA.
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