对于遗传性血管的多尼达洛森:一项为期四年的2期开放性延伸研究的长期结果

科学领域:

• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 遗传学 是一个遗传学.

背景情况:

• 遗传性血管 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病,其特征是kallikrein-kinin系统的失调.
• 唐尼多尔森是一种针对普卡利克林的反感性寡核酸,旨在减少其产量并重新平衡卡利克林-基宁系统.
• 它适用于12岁及以上患者的HAE攻击预防.

研究的目的:

• 评估多尼达尔森在HAE患者的长期疗效和安全性.
• 报告一项为期四年的第二阶段开放性扩展研究 (NCT04307381) 的研究结果.

主要方法:

• 该研究涉及固定 (周0-12) 和灵活 (周16-208) 治疗时间.
• 患者每4周 (Q4W) 接受多尼达洛森80毫克的皮下注射,根据临床反应可以选择每8周 (Q8W) 服用80毫克或100毫克Q4W.
• 终点被评估到208周.

主要成果:

• 17名患者中有13名 (76%) 完成了4年的治疗,平均暴露时间为3.99年.
• 平均每月HAE攻击率从基线下降了97%.
• 中位数最长的无攻击间隔为990天,没有报告严重治疗出现的不良事件 (TEAE).

结论:

• 在4年内,Donidalorsen证明了HAE攻击率的持续降低.
• 治疗表现出可接受的安全性,注射部位反应是最常见的相关TEAE.