HerMeS:基于HERCULES标准的基于注册表的评估,用于识别非复发性SPMS

科学领域:

• 神经学 神经学
• 临床研究 临床研究
• 流行病学 流行病学

背景情况:

• 二次渐进性多发性硬化症 (SPMS) 呈现出各种临床表型,有些没有活跃疾病.
• 精确分类SPMS亚型对于了解疾病进展和治疗策略至关重要.

研究的目的:

• 定义和描述一个非复发性SPMS (nrSPMS) 队列,使用数据驱动的方法,根据 HERCULES 试验标准进行调整.
• 为了将这种数据驱动的定义与传统的神经学家定义的 (ND) SPMS分类进行比较.

主要方法:

• 来自意大利多发性硬化病登记册 (RISM) 的复发性多发性硬化病患者的回顾性分析.
• 应用神经科医生定义的 (ND) 标准和 HERCULES适应的标准来分类SPMS.
• 独立于复发活动 (PIRA) 和复发相关恶化 (RAW) 事件的进展评估.
• 对SPMS定义的诊断性能 (灵敏度,特异性) 的评估.

主要成果:

• 根据 HERCULES 调整的标准,7.9% 的患者被确定为 nrSPMS,而根据 ND 标准,这一比例为 4.26%.
• 赫拉克勒斯定义的nrSPMS患者年龄较大,转化后复发较少.
• 在这两组中,高比例的患者出现了不依赖复发活动的进展 (PIRA),而在 HERCULES 组中,进展较早.
• 在 HERCULES 定义中,在识别 nrSPMS.时,特异性高 (93.4%),但敏感性低 (37.6%).

结论:

• 根据 HERCULES 适应的标准,成功地在现实世界注册表中确定了一个特定的非复发性 SPMS 患者子组.
• 这一小组的特点是转化后复发活动减少和PIRA早期发病.
• 在大型注册表研究中,标准化的算法定义对SPMS的分类非常有价值.