cGASTDP-43ALS

概括

循环GMP-AMP合成酶 (cGAS) 驱动动神经元损失和RNA拼接缺陷在肌缩侧面硬化症 (ALS). 在临床前模型中抑制cGAS逆转了病理并保留了运动功能,提供了一个新的治疗点.