在患有状细胞病的患者中,长期的缓解治疗是安全有效的
Anna Conrey1, Nancy Asomaning1, Ingrid Frey1
1Sickle Cell Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD.
长期使用酸盐激酶激活剂mitapivat,在状细胞病 (SCD) 患者中显示持续的安全性和有效性. 该疗法改善了血红蛋白和降低了血液溶解,支持其在SCD中改变疾病的潜力.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 状细胞疾病 (SCD) 是一种遗传性血液疾病,其特点是血红蛋白异常,导致溶血性贫血和血管闭塞事件.
- 目前对SCD的治疗方法可以控制症状,但不能解决潜在的病理生理学.
- 米塔皮瓦特是一种酸盐激酶 (PK) 激活剂,在SCD的初步研究中显示出有前途.
研究的目的:
- 报告关于米塔皮瓦特在患有状细胞病 (SCD) 患者的长期安全性和疗效的最新发现.
- 评估在延长治疗期间血液学标志物和疾病相关结果的持续改善.
主要方法:
- 这是一项开放式的1/2期研究,涉及15名患有血红蛋白SS (HbSS) 状细胞疾病的成年患者.
- 患者接受了mitapivat,初始剂量为每天两次50毫克,升级至每天两次100毫克,持续24周的核心期.
- 进行了132周的中位数随访,其中9名患者继续治疗超过120周.
主要成果:
- 在15名患者中,有14名患者 (93%) 在核心期内血红蛋白 (Hb) 增加至少1g/dL,平均增加1.38g/dL.
- 在延长期间,Hb水平,溶血标志物,氧 afinity 和 sickling kinetics 的改善持续了.
- 常见的治疗出现的不良事件包括血管封闭性危机 (VOC) 和感染;没有事件导致治疗中止.
结论:
- 长期使用mitapivat治疗对于状细胞病患者来说似乎是安全和有效的.
- 米塔皮瓦特通过改善血液学参数和持续的临床益处,显示出疾病修饰的潜力.
- 在正在进行的第3阶段RISE UP研究中需要进一步的调查来证实这些发现.
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