一个与冷保护剂兼容的纳米孔平台,用于稳定和可扩展的生物制药的交付

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 纳米技术纳米技术
• 基因工程是一种基因工程.

背景情况:

• CRISPR-Cas9核糖蛋白 (RNP) 具有治疗潜力,但存在不稳定性,阻碍了临床使用.
• 传统的冷化方法可以降低RNP结构和生物活性.
• 需要新的传递系统来克服基因治疗的这些局限性.

研究的目的:

• 开发一个纳米结构的交付平台来稳定CRISPR-Cas9 RNPs.
• 创建一个冷干燥配方,以保持RNP的完整性和功能.
• 为了使强大的基因编辑应用 in vitro 和 in vivo.

主要方法:

• 开发Nano Banker & Blowball (NB2) 纳米结构交付平台,具有可调节的纳米尺度孔.
• 使用优化的冷保护剂和表面工程纳米粒子制备冷干燥的NB2 (FNB2).
• 在体外和体内对FNB2再水,RNP活动保留,稳定性,细胞吸收和基因编辑效率的评估.

主要成果:

• FNB2配方表现出快速的补水,并保留了大约70%的基因编辑活动在解粉后.
• 该平台保留了RNP形态和功能,而不需要过多的辅助剂.
• FNB2支持强大的体外和体内基因编辑,长期稳定性和高效的细胞吸收.

结论:

• FNB2是一种可扩展和强大的纳米结构平台,用于稳定CRISPR-Cas9 RNP.
• 这个平台为基因疗法,疫苗和生物药物提供便利,特别是在资源有限的环境中.
• FNB2增强了基于CRISPR的基因编辑技术的临床翻译潜力.