对脉冲德克萨米他松和莱纳利多米德在复发性/阻断性朗格汉斯细胞囊细胞瘤 (LENDEX-LCH研究) 的前性合作研究:INPHOG-HIST-19-03 (CTRI/2020/07/026937)

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 血液学 血液学 血液学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 朗格汉斯细胞囊细胞症 (LCH) 是一种罕见的疾病,影响儿童.
• 耐药性或复发性LCH带来了重大的治疗挑战.

研究的目的:

• 为了前性地评估lenalidomide和dexamethasone (LENDEX) 的疗效和安全性,在儿科患者中治疗不耐药/复发性LCH.
• 为了确定LENDEX治疗方案的整体反应率和耐受性.

主要方法:

• 一项前性多中心研究,涉及15名患有LCH的儿童.
• 治疗包括列纳利多米德和德克萨米他松 (LENDEX) 最多9个周期.
• 收集关于治疗反应,不良事件和随访的数据.

主要成果:

• 观察到的整体响应率为73%.
• 26%的患者在6个循环完成完整反应 (CR),而53%的患者在9个循环完成部分反应 (PR).
• 伦德克斯组合被很好地容忍,轻度贫血和肌痛是常见的不良反应. 没有死亡发生.

结论:

• 列纳利多米德和甲松 (LENDEX) 是治疗儿科患者复发性/耐药性LCH的有效和耐受性良好治疗方法.
• 未来的研究可能涉及延长LENDEX治疗,并纳入维持疗法.