Jove
Visualize
联系我们
JoVE
x logofacebook logolinkedin logoyoutube logo
关于 JoVE
概览领导团队博客JoVE 帮助中心
作者
出版流程编辑委员会范围与政策同行评审常见问题投稿
图书馆员
用户评价订阅访问资源图书馆顾问委员会常见问题
研究
JoVE JournalMethods CollectionsJoVE Encyclopedia of Experiments存档
教育
JoVE CoreJoVE BusinessJoVE Science EducationJoVE Lab Manual教师资源中心教师网站
使用条款与条件
隐私政策
政策

相关实验视频

人类基因治疗的前景.

W F Anderson

    Science (New York, N.Y.)
    |October 26, 1984
    PubMed
    概括
    此摘要是机器生成的。

    研究人员为小鼠开发了基因疗法,使用逆转录病毒载体来修改骨髓细胞. 这种技术在治疗人类遗传疾病方面表现有前途,等待在动物身上进行进一步的安全评估.

    关键词:
    分析方法 分析方法遗传学和生殖生殖学

    相关实验视频

    相关概念视频

    您也可能阅读

    相关文章

    通过共同作者、期刊和引用图与本文相关的文章。

    排序
    Same author

    A Comparison of the Effects of Diuretic and Antidiuretic Substances in Man.

    Glasgow medical journal·2018
    Same author

    Crystal structures of the components of the Staphylococcus aureus leukotoxin ED.

    Acta crystallographica. Section D, Structural biology·2016
    Same author

    Improved long-term survival in multiple myeloma up to the age of 80 years.

    Leukemia·2014
    Same author

    Phylogenetic analysis reveals multiple introductions of Cynodon species in Australia.

    Molecular phylogenetics and evolution·2012
    Same author

    Crystal structure of the novel PaiB transcriptional regulator from Geobacillus stearothermophilus.

    Proteins·2011
    Same author

    Crystal structure of the novel PaiA N-acetyltransferase from Thermoplasma acidophilum involved in the negative control of sporulation and degradative enzyme production.

    Proteins·2011

    科学领域:

    • 分子生物学分子生物学
    • 遗传学 是一个遗传学.
    • 再生医学是一种再生医学.

    背景情况:

    • 遗传性疾病代表着一个重要的未满足的医疗需求.
    • 体细胞基因疗法提供了一个潜在的治疗策略.
    • 有效地将基因传递到目标细胞对于治疗成功至关重要.

    研究的目的:

    • 开发和优化将基因插入到小鼠骨髓中的程序.
    • 评估逆转录病毒载体在骨髓细胞中基因转移的疗效.
    • 评估这些技术对未来人类临床应用的潜力.

    主要方法:

    • 开发用于小鼠骨髓的基因插入协议.
    • 利用基于逆转录病毒的载体,将基因转移到培养的骨髓细胞中.
    • 将转基因骨髓植入受体小鼠体内.

    主要成果:

    • 在老鼠骨髓中插入功能性基因的既定程序.
    • 证明了逆转录病毒载体对将基因传递到小鼠骨髓细胞的有效性.
    • 展示了体细胞基因治疗技术的日益提高的效率.

    结论:

    • 使用逆转录病毒载体的体细胞基因疗法是骨髓遗传修饰的可行方法.
    • 这项技术对人类遗传疾病的潜在纠正具有前景.
    • 进一步的动物研究是必不可少的,以确保这些程序在人体试验之前的安全性.