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对于ADA免疫缺陷患者的外周血液淋巴细胞和骨髓的基因治疗
C Bordignon1, L D Notarangelo, N Nobili
1Telethon Gene Therapy Program for Genetic Diseases, DIBIT, Istituto Scientifico H. S. Raffaele, Milan, Italy.
Science (New York, N.Y.)
|October 20, 1995
概括
基因疗法成功治疗了腺脱氨酶 (ADA) 缺乏症,这是一种严重的综合免疫缺陷. 这种方法通过将ADA基因转移到患者细胞中来恢复免疫功能,证明了长期的移植和免疫复合.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 遗传学 是一个遗传学.
- 基因治疗 基因治疗
背景情况:
- 氨酸脱氨酶 (ADA) 缺乏导致严重的综合免疫缺陷 (SCID).
- SCID是第一个基因治疗向的遗传性疾病.
- 患者经常接受酶替代疗法.
研究的目的:
- 为了评估 ex vivo 基因治疗对 ADA 缺乏症的疗效.
- 评估基因纠正细胞的长期生存和功能.
- 为了研究持续免疫复原的潜力.
主要方法:
- 逆转录病毒载体被用于人类ADA小基因的ex vivo基因转移.
- 来自两个ADA缺乏患者的骨髓细胞和周围血液淋巴细胞被转化.
- 基因治疗与外源性酶替代疗法一起进行.
主要成果:
- 长期存活的T和B淋巴细胞,骨髓细胞和表达ADA基因的粒细胞被观察到2年.
- 实现了免疫谱的正常化和细胞和幽默免疫的恢复.
- 在停止治疗后,来自骨髓的T细胞逐渐取代来自外围血液淋巴细胞的T细胞.
结论:
- 成功地将基因转移到长期存在的造血原生细胞中.
- 基因治疗方法导致了功能多系细胞后代.
- 这项研究强调了基因疗法在遗传性免疫缺陷方面的潜力.