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在肌缩侧面硬化症中对瑞卢的剂量范围研究. 肌缩侧面硬化症/瑞卢二组研究组II
L Lacomblez1, G Bensimon, P N Leigh
1Department of Pharmacology, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris, France.
Lancet (London, England)
|May 25, 1996
概括
在一项大型临床试验中,发现利鲁,一种治疗肌缩侧面硬化症 (ALS) 的药物,可以延长存活时间. 100毫克的剂量证明了对ALS患者的益处和风险的最佳平衡.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床药理学 临床药理学
- 药物疗效研究 药物疗效研究
背景情况:
- 肌缩侧面硬化症 (ALS) 是一种进展性神经退行性疾病,治疗选择有限.
- 以前的研究表明,利鲁可能减缓疾病的进展,并改善ALS患者的存活率.
- 需要进一步的研究来确认疗效并确定最佳剂量.
研究的目的:
- 为了证实瑞卢在延长ALS患者的存活时间方面的疗效.
- 评估不同剂量 (50毫克,100毫克,200毫克) 的利卢的安全性和有效性.
- 为了确定最佳的利与风险比率的最佳瑞卢剂量.
主要方法:
- 这是一项双盲,安慰剂控制的多中心研究,涉及959名可能或确定的ALS患者.
- 患者随机分配,每天接受安慰剂或50毫克,100毫克或200毫克的瑞卢.
- 主要结局:没有气管切除术的生存;次要结局:功能性措施. 分析使用治疗意图,日志等级测试和考克斯模型.
主要成果:
- 与安慰剂相比,利鲁在测试剂量中显示出显著的生存益处.
- 每天100毫克的剂量显示出对死亡率的显著调整风险降低 (0.65,p=0.002).
- 更高的剂量 (50毫克,200毫克) 也显示了益处,与死亡风险的逆剂量反应. 副作用包括喘息和肝酶升高,最常见的是200毫克.
结论:
- 瑞卢治疗,特别是每天100毫克,显著延长了ALS患者的存活时间.
- 100毫克剂量提供了最有利的益处风险概况.
- 里卢已被证实是治疗ALS的耐受性良好药物.