将功能带到细胞治疗的最前沿:我们如何证明功效?

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 制药科学 制药科学
• 监管事务 监管事务

背景情况:

• 生物制药和先进疗法药物 (ATMP) 具有独特的释放标准,包括"功效"标准,与传统药物不同.
• 监管机构通常允许在临床试验期间使用早期功效测试,以期未来的验证.

研究的目的:

• 突出使用生物药物和ATMP持续开发的功效测试的挑战和影响.
• 通过使用特定公司的例子,检查未成熟的功效测试对监管提交的影响.

主要方法:

• 在临床试验早期阶段对功效测试的监管期望的审查.
• 对实例研究 (Iovance,Mesoblast) 的分析,涉及强度测试开发和监管提交.
• 对最近关于生物制药许可申请 (BLA) 和ATMP的营销许可申请 (MAA) 的监管决定的审查.

主要成果:

• 实力测试的持续开发模式导致监管机构拒绝了Iovance和Mesoblast等公司,尽管III期试验成功.
• 最近对Mesoblast的Remestemcel和Iovance的Lifileucel的监管认可表明,可以克服强度测试的问题.

结论:

• 开发和验证可靠的功效测试对于生物药物和ATMPs的成功监管批准至关重要.
• 在临床开发过程中主动解决功效测试缺陷至关重要,以避免提交延迟和拒绝.