主协议设计与混合控制,以实现高效的早期试验巩固
Alexander M Kaizer1, Xiaojiang Zhan2, Eric Baron2
1Department of Biostatistics & Informatics, Colorado School of Public Health, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO.
总体协议通过整合混合控制来简化早期瘤学试验,将样本大小减少高达55%. 这种方法提高了效率和以患者为中心,与强有力的证据的监管目标保持一致.
科学领域:
- 瘤学临床试验设计
- 生物统计学 生物统计学
- 监管科学是一种监管科学.
背景情况:
- 主协议为评估单个研究中的多种疗法或疾病提供了有效的框架.
- 尽管监管机构强调随机化,但它们在早期瘤学中的应用仍未得到充分利用.
- 像FDA的Optimus项目这样的倡议强调了需要强大的,随机的早期阶段试验的需要.
研究的目的:
- 适应主协议设计用于早期瘤学试验,使用常见的骨干疗法.
- 使用现有的标准护理数据整合混合控制,以最大限度地减少患者随机化以控制武器.
- 为了应对FDA倡议所带来的挑战,例如样本大小和患者不愿随机化.
主要方法:
- 在共同的标准护理控制臂下巩固早期试验.
- 从已公布的标准护理数据中获得的混合控制的整合.
- 应用贝叶斯的信息共享在武器之间与一个共同的背景治疗.
主要成果:
- 与独立试验相比,总样本大小减少了多达55%.
- 控制手臂大小减少 (2.4-2.9倍较小).
- 提高试验效率,降低成本和持续时间,提高招生率.
- 通过混合控制和信息共享,增加了统计能力 (高达90%),控制了I型错误率.
结论:
- 混合控制和贝叶斯信息共享的主协议在早期瘤学试验中促进了高效的随机化.
- 这种设计提高了成本效益和以患者为中心.
- 这种方法与FDA瘤卓越中心的倡议一致,以获得强大的临床试验证据.
更多相关视频
07:40Preparation of Peripheral Blood Mononuclear Cell Pellets and Plasma from a Single Blood Draw at Clinical Trial Sites for Biomarker Analysis
Published on: March 20, 2021
06:24Generic Protocol for Optimization of Heterologous Protein Production Using Automated Microbioreactor Technology
Published on: December 15, 2017
相关概念视频
Clinical Trials: Overview
Dosage Regimens: Designs and Approaches
Types of Biopharmaceutical Studies: Controlled and Non-Controlled Approaches
Non-controlled studies, commonly employed for initial exploration, lack a control group, rendering them susceptible to biases and external influences. In contrast,...
Bioequivalence Experimental Study Designs: Repeated Measures, Cross-Over, Carry-Over, and Latin Square Designs
Preclinical Development: Overview
Crossover Experiments
Crossover designs are performed even with smaller sample sizes since the samples can act as their controls. These are better than simple randomized trials since patients are exposed to all the treatments.
