为增强功能性蛋白质交付而设计的超分子循环双对应的Aptamer

科学领域:

• 生物技术
• 纳米医学
• 化学生物学

背景情况:

• 与传统的体相比,循环双价体 (cb-apt) 的稳定性和分子识别性更强.
• cb-apt的治疗应用受到功能模块与治疗负载的控制相互作用的缺失所限制.
• 有必要制定策略,使CB-APT适用于有针对性的治疗和多种治疗应用.

研究的目的:

• 设计和表征一个β-cyclodextrin修饰的循环双价体 (cb-apt-βCD) 用于向细胞内输送.
• 研究cb-apt-βCD与分子疗法之间的超分子相互作用.
• 评估cb-apt-βCD系统的血清稳定性和细胞内传递效率.

主要方法:

• 将β-环极素 (βCD) 与圆形双价体 (cb-apt) 的化学结合
• 通过cb-apt-βCD与治疗分子之间的宿主-客体化学反应形成超分子组合.
• 使用模型蛋白和细胞毒剂进行血清稳定性和细胞内传递效率的体外评估.

主要成果:

• 与单体阿普坦相比,cb-apt-βCD超分子组合显著改善了血清稳定性.
• 观察到细胞内传递效率提高,绿色光蛋白向向细胞传递高达80%.
• 该系统有效地提供了细胞毒性沙波林来抑制瘤细胞的生长,证明了治疗潜力.

结论:

• 将βCD与cb-apt结合,可以为超分子组合和向细胞内传递创造一个多功能平台.
• 这种策略克服了对治疗应用的aptamers的功能限制.
• cb-apt-βCD系统提供了一个可通用的方法来扩展aptamer功能,用于新的生物和治疗用途.