从已批准的治疗方法中举例说明功效测试示例
Sílvia Torrents1,2, Marta Grau-Vorster1,2, Joaquim Vives3,4,5
1Banc de Sang i Teixits, Edifici Dr. Frederic Duran i Jordà, Barcelona, Spain.
Advances in experimental medicine and biology
|May 31, 2023
概括
对于先进疗法药物 (ATMPs) 进行强度测试的定义是具有挑战性的,因为有活细胞和不清楚的机制. 本章回顾了当前的ATMP功效测试,并讨论了未来的协调需求.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 再生医学是一种再生医学.
背景情况:
- 先进疗法药物 (ATMP) 是通过操纵基因,细胞和组织来制造的创新药物.
- 开发适合ATMP的功效测试是复杂的,因为它们的活性成分是活细胞,其作用机制往往不太清楚.
研究的目的:
- 为商业ATMPs展示和讨论当前的功效测试.
- 检查这些试验的生物相关性,并确定协调和监管合规性方面的挑战.
主要方法:
- 对代表性商业ATMPs的现有功效测试的审查.
- 对特定产品类别的分析:基因疗法 (KYMRIAH®),细胞疗法 (Holoclar®) 和组织工程疗法 (PROCHYMAL®/RYONCILTM).
主要成果:
- 在不同的ATMP类别中,功效测试有很大差异.
- 选择的试验可能无法完全捕捉治疗效果的生物相关性.
结论:
- 强度测试的标准化和协调对于ATMP的质量和监管批准至关重要.
- 需要进一步的研究来确保ATMP功效测试的生物相关性和更广泛的实施.
关键词:
获得批准的ATMP.卡尔T细胞功效强度通过CAR T细胞治疗治疗.细胞疗法 细胞疗法合规性 合规性 合规性皮质干细胞 皮质干细胞基因疗法是一种基因疗法.造血干细胞 造血干细胞 造血干细胞免疫治疗是一种免疫疗法.组织工程是组织工程.更多相关视频
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